记者5月20日从澳门赌场上海药物所获悉，该所左建平研究组与李英研究员历时15年研发的治疗自身免疫疾病“系统性红斑狼疮”的1.1类候选新药“马来酸蒿乙醚胺”即将启动临床研究。
左建平说，系统性红斑狼疮(SLE)是一种难治性自身免疫性疾病，临床长期缺乏新型治疗药物。据流行病学调查显示，中国现有SLE患者达数百万人。
“1955年以来，美国食品药品监督管理局没有一个针对SLE治疗的化学新药上市，中国也没有自主创制的一类化学新药出现。”左建平说，目前SLE临床治疗仍以糖皮质激素为基础，联合使用非特异性抗炎、免疫抑制剂，“虽在一定程度延缓了疾病的进程，但长期使用造成病人免疫功能低下等多种并发症”。
为自主研制出患者用得起、疗效好的新药，上海药物所的科研人员从2000年开始针对青蒿素类化合物，开展了以免疫调节活性为导向的药物化学与药理学相结合的系统研究，合成了多系列的新型青蒿素衍生物，发现了一批具有更强免疫抑制活性以及口服吸收良好的水溶性衍生物。
“最终确定了马来酸蒿乙醚胺作为治疗系统性红斑狼疮的1.1类候选新药。”左建平说，十余年的研究证实其能够抑制自身免疫异常反应，恢复机体的免疫平衡。“马来酸蒿乙醚胺”获得国家食品药品监督管理局(SFDA)核准的I、II、III期临床研究批件。
此外，上海药物研究所药物化学合成研究室沈敬山课题组和药物发现与设计中心蒋华良研究组的科学家，研发出了抗肺动脉高压与抗ED候选新药TPN729、TPN171，目前已在乌兹别克斯坦完成原料药和制剂报批整理和样品准备。
沈敬山介绍，肺动脉高压(PAH)属于罕见病，患病后如不积极治疗，最终会因右心衰竭而致患者死亡。目前国内上市的PAH一线治疗药物种类少、价格昂贵。经过多年研发，他们确定出候选化合物TPN171并完成了其作为抗PAH候选药物的系统临床前研究。
“产品专利通过专利合作协定申请途径，于2014年进入乌兹别克斯坦。目前正在进行TPN729的药效与安评复核试验，预计将在10月提交注册。”沈敬山透露了在乌兹别克斯坦的进展。
“乌兹别克斯坦方面也为新药研发提供了一些优惠政策。”沈敬山说，其它创新药物也将陆续进入中西亚、中东和北非(MENA)市场，“这对中国来说将是非常好的展示国家实力与影响力的机会”。
